Cấy ghép tế bào gốc và HIV: Những điều bạn cần biết

Lan Hạ

Một người đàn ông dương tính với HIV ở Anh đã được loại bỏ vi rút gây bệnh AIDS sau khi cấy ghép tế bào gốc. Các chuyên gia hoan nghênh sự phát triển, nhưng cảnh báo quy trình cũng có rủi ro và không thể giúp hàng triệu người nhiễm HIV.

Một người đàn ông được biết đến là “bệnh nhân ở London” đã trở thành người thứ hai không có virut AIDS sau ca ghép tủy xương, các bác sĩ cho biết hôm thứ ba.

Theo một bài báo đăng trên Tạp chí Nature, năm 2016 bệnh nhân này đã trải qua các đợt điều trị một loại ung thư máu có tên là Hodgkin’s L lymphoma. Các tế bào gốc mà ông nhận được đến từ một người hiến tặng có đột biến gen hiếm gặp, chống lại hầu hết các chủng HIV.

Các bác sĩ nói rằng ông đã thuyên giảm và không có dấu hiệu của virus trong suốt 18 tháng.

Điều trị như thế nào?

• Tế bào gốc – hay tủy xương – cấy ghép nhằm mục đích thay thế các tế bào tạo máu không lành mạnh bằng các tế bào khỏe mạnh.

• Phương pháp cho phép các bác sĩ diệt ung thư máu trong tủy xương với liều lượng lớn xạ trị hoặc hóa trị.

• Các tế bào gốc của người hiến tặng sau đó được truyền vào máu của bệnh nhân để lập trình lại hệ thống miễn dịch và khôi phục sản xuất tế bào máu bình thường.

• Trong trường hợp của “bệnh nhân ở London” và Timothy Brown – người duy nhất khác được tuyên bố không nhiễm HIV, các tế bào của một người hiến tặng có đột biến protein CCR5 hiếm.

• Hầu hết các chủng HIV sử dụng thụ thể CCR5 để xâm nhập vào các tế bào miễn dịch trong cơ thể. Nhưng nếu các tế bào được cấy ghép bị đột biến và kháng HIV, virus không thể xâm nhập.

• Điều này không áp dụng cho dạng X4 của HIV, sử dụng protein CXCR4 để xâm nhập vào tế bào.

Rủi ro và tác dụng phụ có thể xảy ra

Trong khi sự thuyên giảm của “bệnh nhân ở London” đang có kết quả tốt, những ca cấy ghép như vậy khó có thể được chấp nhận như một lựa chọn điều trị thông thường cho những người nhiễm HIV.

Đó là bởi thủ thuật này rất nguy hiểm, tốn kém và chỉ nhằm mục đích trị liệu ở giai đoạn cuối cho những bệnh nhân mắc các bệnh đe dọa đến tính mạng. Hiện tại, những người bị nhiễm HIV có thể kiểm soát virus và sống cuộc sống tương đối bình thường trong nhiều năm bằng cách sử dụng thuốc kháng virus.

Mặt khác, cấy ghép tế bào gốc rất xâm lấn và có thể dẫn đến các biến chứng hoặc tác dụng phụ có thể tồn tại trong nhiều năm sau đó.

Hai trường hợp thành công

“Bệnh nhân ở London” chỉ là người được biết đến thứ hai đã được loại bỏ HIV thông qua phương pháp này. Người đầu tiên, Timothy Brown, 52 tuổi, được tuyên bố chữa khỏi vào năm 2008 sau khi cấy ghép tủy xương cho bệnh bạch cầu.

Brown gần như đã chết trong quá trình điều trị, với hệ thống miễn dịch bị tàn phá nặng nề. Brown bị bệnh ghép chống chủ do truyền máu – khi các tế bào miễn dịch của người hiến tặng tấn công các tế bào miễn dịch của người nhận – và có thời điểm phải sống trong tình trạng hôn mê.

“Bệnh nhân ở Luân Đôn” chịu ít tác hại hơn, mặc dù anh cũng bị bệnh ghép chống chủ do truyền máu trong ruột nhẹ hơn.

Các nhà khoa học từ lâu đã cố gắng tái tạo thành công đạt được như Brown 10 năm trước. Nhưng sau hầu hết các nỗ lực, virus vẫn hồi phục chỉ sau vài tháng, hoặc bệnh nhân chết vì ung thư.

Navneet Majhail, giám đốc Chương trình Cấy ghép Máu & Tủy tại Phòng khám Cleveland ở Ohio, đã chỉ ra trên Twitter rằng việc tìm kiếm một người hiến tặng cũng có thể là một thách thức lớn. Chỉ 1 phần trăm những người đến từ Bắc Âu có đột biến kháng HIV. Nó hiếm hơn trong các quần thể khác.

Tin tức được đón nhận thế nào?

Các chuyên gia nói rằng kết quả của việc điều trị tế bào gốc mang lại hy vọng cho một phương pháp chữa trị HIV / AIDS trong tương lai, nhưng nhiều người cũng đã đặt câu hỏi về sự liên quan của nó đối với hàng triệu người đã bị nhiễm bệnh.

Anton Pozniak, chủ tịch Hiệp hội AIDS Quốc tế, cho biết nó đại diện cho một “thời điểm quan trọng”.

“Hy vọng rằng điều này cuối cùng sẽ dẫn đến một chiến lược an toàn, hiệu quả và dễ dàng … sử dụng công nghệ gen hoặc kỹ thuật kháng thể”, ông nói.

Matthew Hodson, giám đốc NAM aidsmap, một tổ chức cung cấp thông tin để hỗ trợ những người nhiễm HIV, nói: “Sẽ không khôn ngoan khi nghĩ rằng chúng tôi đang tiến sát đến khả năng chữa khỏi HIV sau hai thập kỷ (có nguồn lực y tế để điều trị HIV) chúng tôi vẫn chưa thể điều trị cho tất cả mọi người. ”

Thurka Sangaramoorthy, phó giáo sư tại Đại học Maryland, người nghiên cứu về HIV / AIDS, kêu gọi sự tập trung, tiền bạc và nguồn lực tài nguyên không phải để thay thế cho những người sống với HIV trên toàn thế giới.

“Đây không phải là một phương pháp điều trị thích hợp cho những người nhiễm HIV không bị ung thư”, Nhóm Hành động Điều trị có trụ sở tại Hoa Kỳ cho biết trong một tuyên bố. “Hy vọng những bài học có thể được rút ra để giúp phát triển các phương pháp trị liệu được áp dụng rộng rãi hơn để đạt được sự thuyên giảm hoặc chữa khỏi HIV.”

Bước tiến này sẽ dẫn đến đâu?

Các nhà khoa học tại IciStem – một nhóm các nhà khoa học châu Âu nghiên cứu cấy ghép tế bào gốc để điều trị nhiễm HIV – hiện đang theo dõi 39 bệnh nhân nhiễm HIV đã được cấy ghép tủy xương. Một người là bệnh nhân đến từ Düsseldorf, miền tây nước Đức, người đã không nhiễm HIV được gần 4 tháng.

Ravindra Gupta thuộc Đại học Cambridge và là tác giả chính của nghiên cứu Tự nhiên, nói với hãng tin AFP rằng nếu mục tiêu là đưa mọi người khỏi thuốc kháng virus và loại bỏ virus, “thì nhắm mục tiêu CCR5 về mặt điều trị là một lựa chọn mà chúng ta cần khám phá thêm . ”

Một số nghiên cứu đang được tiến hành để phát triển phương pháp điều trị gen. Ví dụ, các nhà khoa học đang nghiên cứu để làm biến đổi các thụ thể CCR5 mà HIV sử dụng để xâm nhập vào các tế bào với hy vọng tạo ra một hệ thống miễn dịch mà virus không thể lây nhiễm.

Các thử nghiệm lâm sàng cũng đang được tiến hành ở Mỹ để kiểm tra khả năng sửa đổi tế bào gốc trong máu người nhiễm HIV để giúp họ kháng virus, trước khi giới thiệu lại cho bệnh nhân.